Los científicos han desarrollado un fármaco para el enanismo.

El enanismo, esta enfermedad que bloquea el crecimiento óseo en los seres vivos, afecta actualmente a decenas de miles de personas en todo el mundo. Si bien hasta ahora no existe un tratamiento para «curarlo», un equipo internacional de investigadores ha logrado desarrollar un fármaco capaz de promover el crecimiento en niños con acondroplasia, la forma más común de enanismo. ¡Te lo contamos todo!

Una droga experimental

En un estudio publicado en el New England Journal of Medicine, se revela que el fármaco desarrollado por los investigadores se llama vosoritida, pero sobre todo que es capaz de bloquear las proteínas responsables de la acondroplasia y que impiden el crecimiento óseo.

Por el momento, este es solo un tratamiento experimental, pero aún da esperanza a los niños que sufren de enanismo. Como explica la profesora Julie Hoover-Fong del Instituto de Medicina Genética Johns Hopkins McKusick-Nathans: “Esta es la primera opción de tratamiento que se dirige a la causa molecular de la enfermedad. «

Los ensayos clínicos son alentadores

El fármaco se ha probado en unos 30 niños de entre 5 y 14 años. Durante un período de cuatro años, los sujetos recibieron una inyección diaria de vosoritida en una dosis que oscilaba entre 2,5 y 30 microgramos / kilogramo, según la edad del niño.

Los científicos han desarrollado el fármaco n. ° 2 para el enanismo

Después de los ensayos clínicos, los investigadores encontraron que los sujetos crecían entre 4 y 6 centímetros por año. “Han crecido casi 2 centímetros más, de media, por año, y esta tasa se acerca al crecimiento anual de las personas de estatura media”, desveló entusiasmado el profesor Hoover-Fong.

La investigación continúa

Los investigadores decidieron continuar con las inyecciones de vosoritide en los niños que aceptaron permanecer en la aventura. Algunos habían decidido retirarse del programa debido a los efectos secundarios que el profesor Hoover-Fong afirma que son leves y reversibles y, por lo tanto, sin riesgo. “Ninguno de los niños tuvo una reacción anafiláctica al fármaco y ninguno desarrolló un problema de hipotensión que requiriera intervención médica. Las investigaciones y los ensayos clínicos continúan mejorando el tratamiento.

estudio vosoritide

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